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Catalyst Pharmaceuticals公司今天公开了Firdapse(amifampridine)第二个3期临床试验LMS-003的顶线结果,研究使用10毫克amifampridine磷酸盐片剂治疗Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS) 。

LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病,最常见的特征是四肢肌肉无力。该疾病的形成原因由于抗体在神经和与之通信的肌肉连接中生成,阻碍了电压门控的钾通道。在大约50%的病例中,LEMS与潜在的恶性肿瘤相关,最常见为小细胞肺癌。在一些患者中,LEMS是这种恶性肿瘤的首个症状。LEMS通常影响末端,尤其是腿部。由于这种疾病最影响靠近躯干的四肢部位,所以会妨碍爬楼梯或坐起等日常生活。

Firdapse为3,4-二氨基吡啶磷酸盐(3,4-DAP),该药物获得了FDA颁发的突破性疗法认定和孤儿药资格。并且在欧洲获得批准治疗LEMS。

LMS-003临床试验为随机,双盲的“退出试验”(withdraw trial),其中正在Catalyst扩展项目(EAP)中接受Firdapse的LEMS患者在完成Firdapse或安慰剂(随机分配,1:1)筛选后,被邀请参加LMS-003试验。共有26名患者完成随机治疗。该试验的设计为当安慰剂组的症状出现恶化时,研究达到临床显着。该试验的2个共同主要终点为QMG评分和SGI评分。QMG评分是医师评定的半定量评估,由13项评估(每项评分为0至3分)组成的,包括手臂力量,腿部力量,面部和颈部肌肉性能,吞咽 ,说话,握力,强迫呼吸和注视障碍测试,这些评估的总计为QMG评分。SGI评分是患者对他们的LEMS症状满意度评分,从1(糟糕)到7(满意)分。

两项主要终点评分均达到统计学显着(QMG p=0.0004,SGI p=0.0003)。更重要的是,Firdapse组和安慰剂组之间在QMG终点上观测到了6.4分的临床显着差异。Firdapse的耐受性良好,并显示出与早期研究相似的安全性。报告的所有p值均基于本次试验中参与治疗的整体意向治疗(ITT)患者人群。前瞻性医生临床总体改善印象(CGI-I)的次要终点达到统计学显着(p=0.0020)。此外,探索性终点结果包括:(1)起立行走三次试验(3TUG)终点达到统计学显着(p=0.0112),(2)QMG-四肢区域终点达到统计学显着(p=0.0010)(3)最令人烦恼的症状(MBS)终点没有达到统计学显着,但呈现出正向趋势(p=0.0572)。

“LMS-003试验的数据继续证明amifampridine磷酸盐对治疗LEMS患者的症状具有显着效果。”加州大学洛杉矶分校(UCLA)David Geffen医学院神经病学副教授Perry Shieh博士,此项临床试验的主要研究员说:“鉴于FDA批准的疗法可能会改变LEMS患者的生活,这一发现尤其有意义。”

“我们对第二项3期临床试验的顶线疗效和安全性结果感到非常满意,这增强了Firdapse对LEMS患者的重要治疗潜力。我们期待在未来的出版物以及医药会议上公开更多数据,我们有望在2018年第一季度向FDA提交新药申请。”Catalyst Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Patrick J. McEnany先生表示:“Catalyst致力于开发新治疗方法,改善罕见神经退行性疾病患者的功能和生活。”

Catalyst Pharmaceuticals首席医学官Gary Ingenito博士说:“Catalyst再次证明了Firdapse能够在LEMS的治疗方面产生积极的临床显着效果。我们感谢参加LMS-003试验的所有人员,以便让LEMS患者获得FDA批准的药物。”

我们期待这款新药能够顺利通过FDA审查,早日与患者见面,以改善患有这种罕见疾病患者的生活。

来源:药明康德