4000-5577-19 vip@yaodo.cn

Viking Therapeutics公司今天公开了VK5211的积极顶线结果。该试验对髋部骨折的患者进行了为期12周的2期临床研究。数据显示试验达到了主要终点, VK5211与安慰剂相比,有剂量依存性的显着增加了瘦体质量(lean body mass)。该研究还达到了其他重要的次要终点。此外,VK5211在本研究中表现出良好的安全性和耐受性,没有与药物有关的严重不良事件(SAE)报告。

髋骨骨折是由跌倒引起的最严重的伤害之一。髋骨骨折患者很难恢复,很多人都无法独自生活。在美国,每年超过300000名65岁及以上的老年人因髋部骨折住院治疗,95%以上的髋部骨折是由于跌倒引起的,其中大部分为侧身跌倒造成。女性常患骨质疏松症,这种疾病会削弱骨骼,使骨更容易折裂。女性占髋部骨折的四分之三。随着人口老龄化,髋部骨折的数量可能会持续增加。

VK5211是口服非甾类选择性雄激素受体调节剂(SARM),用于治疗从非选择性髋部骨折手术中恢复的患者。由于组织选择性作用机制和口服给药途径,VK5211可能产生有治疗益处的睾酮,改善安全性,耐受性和患者接受性。 在1期临床试验中,患者接受VK5211治疗21天后,瘦体质量显着增加。在骨质疏松症的临床前模型中,VK5211表现出对骨矿物质密度及含量,骨强度和其他指标的改善。

此项2期临床试验是一项随机,双盲,安慰剂对照,平行组的国际性研究,旨在评估VK5211在从髋部骨折手术中恢复的患者的有效性,安全性和耐受性。共108名患者随机接受每日一次的VK5211(0.5毫克,1.0毫克,2.0毫克)或安慰剂12周。

研究显示,所有剂量的VK5211均达到了主要终点,统计学显着的增加了不含头总瘦体质量(total lean body mass, less head)。安慰剂调整的瘦体质量增加分别为4.8%(0.5毫克,p <0.005),7.2%(1.0毫克,p <0.001)和9.1%(2.0毫克,p <0.001),相当于分别增加了1.6公斤,2.5公斤和3.1公斤瘦体质量。不含头总瘦体质量至少增加5%的患者比例分别为19%(安慰剂),61%(0.5毫克),65%(1.0毫克),75%(2.0毫克),其中增加2.0 公斤患者比例分别为14%(安慰剂),57%(0.5毫克),65%(1.0毫克),81%(2.0毫克)。

所有剂量的VK5211也都达到了次要疗效终点。安慰剂调整后的四肢瘦体质量分别增加6.1%(0.5毫克,p <0.01),9.0%(1.0毫克,p <0.001)和10.2%(2.0毫克,p <0.001)。相当于分别增加了0.8公斤,1.3公斤和1.4公斤。安慰剂调整后的含头总瘦体重增加分别为4.7%(0.5毫克,p <0.005),6.8%(0.5毫克,p <0.001),8.3%(2.0毫克,p <0.001)。相当于分别增加了1.7公斤, 2.6公斤和3.1公斤。

“我们很高兴,这个试验在主要疗效终点和重要的次要终点方面取得了成功,证明了VK5211在这种情况下的潜在益处,研究在所有剂量下均达到统计学显着,并且有明确的剂量依存性,提供了令人信服的VK5211对肌肉生长有效药理作用的证据,”Viking首席执行官Brian Lian博士说:“我们也对VK5211的初步安全性和耐受性特征感到鼓舞,特别是由于没有观察到与药物相关的SAE,这一点很重要,因为髋部骨折患者很脆弱,其中许多患有多种疾病的老年人需要多种治疗,我们很高兴看到VK5211在这个充满挑战的人群中产生如此强大的疗效和安全性。”

马里兰大学(University of Maryland)医学院流行病学和公共卫生系教授兼系主任,髋部骨折的国际权威Jay Magaziner博士说:“容易失去肌肉的老年人瘦体质量改善程度令人印象深刻,有了这样可以轻松口服的药物以后,在髋部骨折后可以为其他治疗策略,如物理治疗和富含蛋白质的饮食,提供有价值的辅助手段,提高了患者恢复正常活动的机会。”

我们祝贺这款新药取得积极2期临床结果,期待在接下来的试验中也能继续顺利进行,早日为更多老年骨折患者带来康复。

来源:药明康德